Nøkkelforskjell – Ex Vivo vs In Vivo genterapi
Genterapi er en viktig teknikk som brukes til å behandle eller forebygge genetiske sykdommer ved å introdusere gener for manglende eller defekte gener. Visse sykdommer kan kureres ved å sette inn de friske genene i stedet for muterte eller manglende gener som er ansvarlige for sykdommen. Genterapi brukes mest for somatiske celler enn kimlinjeceller, og den kan kategoriseres i to hovedtyper k alt Ex vivo genterapi og In vivo genterapi. Den viktigste forskjellen mellom Ex vivo og In vivo genterapi er at terapeutiske gener overføres til in vitro cellekulturer og gjeninnføres i en pasient in vivo genterapi mens gener leveres direkte til pasientens vev eller celler uten å dyrke cellene in vitro i in vitro. vivo genterapi.
Hva er Ex Vivo-genterapi?
Ex vivo genterapi er en type genterapi som involverer utvendig modifisering av en pasients celle og gjeninnføring av den til pasienten. Cellene dyrkes i laboratoriene (utenfor pasientens kropp), og gener settes inn. Deretter blir de stabile transformantene valgt og gjeninnført i pasienten for å behandle sykdommen. Ex vivo genterapi kan bare brukes på visse celletyper eller utvalgte vev. Benmargsceller er cellene som ofte brukes til ex vivo genterapi.
Prosedyre for Ex Vivo-genterapi
Det er flere hovedtrinn involvert i Ex vivo genterapi som følger;
- Celler med defekte gener isoleres fra pasienten.
- Isolerte celler dyrkes i kulturer i laboratoriet.
- Terapeutiske gener settes inn eller introduseres til de dyrkede cellekulturene ved hjelp av vektorer.
- Transformerte celler velges fra ikke-transformantene og dyrkes.
- Utvalgte celler transplanteres inn i pasienten.
In ex vivo genterapi brukes bærere eller vektorer for å levere gener til målceller. Vellykket genlevering er avhengig av bærersystemet, og de viktige vektorene som brukes i ex vivo genterapi er virus, benmargsceller, humant kunstig kromosom, etc. Sammenlignet med in vivo genterapi, involverer ikke ex vivo genterapi uønskede immunologiske reaksjoner i pasientens kropp siden den genetiske korreksjonen gjøres in vitro. Suksessen avhenger imidlertid av stabil inkorporering og ekspresjon av det korrigerende genet i pasientkroppen.
Figur 01: Ex vivo genterapi
Hva er in vivo-genterapi?
In vivo genterapi er en teknikk som involverer direkte levering av gener til cellene i et bestemt vev inne i pasientens kropp for å behandle genetiske sykdommer. Det kan påføres mange vev i menneskekroppen, inkludert lever, muskel, hud, lunge, milt, hjerne, blodceller, etc. De terapeutiske genene introduseres av de virale eller ikke-virale-baserte vektorene i pasienten. Suksessen avhenger imidlertid av flere faktorer som effektivt opptak av det terapeutiske gen-bærende vektorene av målcellene, intracellulær nedbrytning av genene i målcellene og genopptak av kjernen, ekspresjonsevnen til genet, etc.
Figur 02: In vivo genterapi
Hva er forskjellen mellom Ex Vivo og In Vivo genterapi?
Ex Vivo vs In Vivo genterapi |
|
| Ex vivo genterapi er en type genterapi som utføres utenfor pasientens kropp. Genmodifisering gjøres utenfor kroppen. | In vivo genterapi er en annen type genterapi som gjøres direkte når de defekte cellene fortsatt er i kroppen. Gener endres når de fortsatt er inne i kroppen. |
| Isolasjon og kultur | |
| Defekte celler isoleres og dyrkes i laboratoriet. | Defekte celler blir ikke isolert eller dyrket i laboratoriet. |
| Utvalg av transformanter | |
| Stabile transformanter velges før gjeninnføring. | Stabile transformanter kan ikke velges. |
| negativ immunologisk respons | |
| Denne metoden introduserer ikke negative immunologiske responser i pasientens kropp. | Denne metoden introduserer uønskede immunologiske responser i pasientens kropp. |
Sammendrag – Ex Vivo vs In Vivo genterapi
Terapeutiske gener introduseres i pasientens kropp som behandling for visse sykdommer. Det er kjent som genterapi og kan gjøres på to måter, nemlig ex vivo genterapi og in vivo genterapi. Forskjellen mellom ex vivo og in vivo genterapi er at geninnsetting i ex vivo genterapi gjøres i cellekulturene utenfor pasientens kropp og de korrigerte cellene gjeninnføres til pasienten mens in vivo genterapi introduseres gener direkte i indre målvev uten å isolere cellene. Suksessen til begge prosessene avhenger av stabil innsetting og transformasjon av de terapeutiske genene inn i pasientcellene.
